摘要：针对罕见病用药保障问题，代表们提出多项建议并采取行动。他们呼吁完善罕见病药物研发、生产与供应体系，提高罕见病药物的可及性和可负担性。代表们建议加强政策扶持和资金保障，鼓励企业投入罕见病药物的研发和生产，同时建立罕见病药物专项基金，为罕见病患者提供用药保障。这些建议与行动旨在改善罕见病患者的生存状况，促进社会公平正义。

本文目录导读：

1. 罕见病用药现状
2. 代表的建议
3. 实施措施
4. 预期效果

罕见病，这个词汇背后隐藏着无数患者的心酸和无奈，这些疾病发病率低，但危害程度并不低，且很多罕见病尚无有效的治疗方法，近年来，随着医疗技术的进步，越来越多的罕见病药物问世，但高昂的费用却成为许多患者难以跨越的门槛，为此，代表们呼吁加强罕见病用药保障，为患者带来福音。

罕见病用药现状

罕见病用药面临诸多难题，罕见病药物研发成本高，导致药品价格昂贵，许多家庭难以承受，罕见病用药供应不足，许多医院和药店缺乏相关药品，导致患者难以找到治疗药物，医疗保障制度对罕见病用药的支持有限，患者难以享受到充分的保障。

代表的建议

针对罕见病用药保障问题，代表们提出了以下建议：

1、加大政府投入：政府应加大对罕见病用药研发的投入，鼓励企业研发罕见病药物，降低药品价格，建立罕见病用药专项基金，为患者提供经济支持。

2、优化药品审批流程：简化罕见病用药的审批流程，加快药品上市速度，让患者早日获得治疗机会。

3、加强药品供应保障：建立全国性的罕见病用药储备制度，确保药品供应充足，加强对药品生产和流通环节的监管，确保药品质量。

4、完善医疗保障制度：将罕见病用药纳入医保目录，提高报销比例，减轻患者经济负担。

5、加强宣传教育：提高公众对罕见病的认知度，消除歧视和排斥心理，营造关爱罕见病患者的社会氛围。

实施措施

为了加强罕见病用药保障，我们可以采取以下实施措施：

1、制定政策法规：政府应出台相关政策法规，明确罕见病用药保障的原则、措施和责任主体。

2、建立协作机制：建立由政府部门、医疗机构、药品企业、慈善组织等参与的协作机制，共同推进罕见病用药保障工作。

3、加强监管力度：加强对药品生产、流通、使用等环节的监管，确保药品质量和安全。

4、鼓励创新研发：通过政策扶持和资金引导，鼓励企业研发罕见病药物，推动罕见病药物的国产化。

5、加强宣传教育：通过媒体、公益活动等形式，普及罕见病知识，提高公众对罕见病的认知度和关注度。

预期效果

加强罕见病用药保障工作具有重要的现实意义和社会价值，可以提高罕见病患者的生活质量，让他们获得及时、有效的治疗，可以消除社会歧视和排斥心理，营造关爱罕见病患者的社会氛围，可以提高医疗保障制度的公平性和可持续性，促进社会的和谐稳定，可以促进医药产业的创新和发展，推动罕见病药物的研发和生产。

罕见病用药保障问题关系到广大患者的切身利益和社会和谐稳定，代表们呼吁加强罕见病用药保障，政府、企业和社会各界应共同努力，通过加大投入、优化流程、完善制度、加强监管等措施，提高罕见病用药保障水平，让患者获得及时、有效的治疗，促进社会公平和和谐。